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Distrofia de Duchenne
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Idebenona
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Niemann Pick
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Miglustat
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Fabry
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Agalsidasa, miglustat
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Gaucher 1
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Imiglucerasa, miglustat
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Pompe
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alglucosidasa alfa
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Hiperfenilalanina
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Sapropterina
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Tirosinemia 1
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Nitisinona
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Fibrosis pulmonar idiopática
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Pirfenidona
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